А в чем тренд?
Согласно прогнозам, объем мирового рынка генной инженерии к 2031 году достигнет $28 млрд. Среднегодовой темп роста составит около 4,4%. Основной драйвер этого роста — быстрое развитие технологий редактирования генома.
Генная терапия способна улучшить слух у людей с врожденной глухотой или тяжелыми нарушениями слуха. К такому выводу пришли ученые из Каролинского института в Швеции и нескольких медицинских учреждений Китая, включая больницу Чжунда Юго-восточного университета.
Что выяснили ученые
В исследовании, проходившем в пяти китайских больницах, участвовали 10 пациентов в возрасте от одного года до 24 лет. У всех была диагностирована наследственная тугоухость, вызванная мутациями в гене OTOF. Из-за этих мутаций организм не вырабатывает достаточно белка отоферлина, который важен для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу.
В качестве решения проблемы авторы исследования прибегли к помощи синтетического аденоассоциированного вируса (AAV). Он доставил исправную копию гена OTOF прямо во внутреннее ухо. Лечение ограничилось одной инъекцией. Ее сделали через круглое окно — затянутое перепонкой отверстие в основании ушной улитки.
Уже через месяц после лечения большинство пациентов отметили начало восстановления слуха. Через полгода улучшение наблюдалось у всех без исключения. Уровень слышимого звука изменился со 106 до 52 децибел. Наилучшие результаты наблюдались у детей, особенно в возрастной группе от пяти до восьми лет.
Какие перспективы у проекта
Терапия зарекомендовала себя как безопасная и не вызывающая дискомфорта у пациентов. Из побочных явлений наиболее часто отмечалось уменьшение числа нейтрофилов — одного из типов лейкоцитов, которые являются частью врожденного иммунитета. А за весь период наблюдения ни одной тяжелой побочной реакции выявлено не было.
Как отмечают авторы работы, этот анализ впервые охватил подростков и взрослых. Теперь ученые планируют долгосрочное наблюдение за этими пациентами, чтобы выяснить, насколько стойким окажется достигнутый эффект.
Успех с геном OTOF — только начало пути, добавили исследователи. Сейчас команда и другие ученые активно работают над другими распространенными генетическими причинами глухоты.
➤ Подписывайтесь на телеграм-канал «РБК Трендов» — будьте в курсе последних тенденций в науке, бизнесе, обществе и технологиях.