Кардиологи испытали CRISPR-терапию для борьбы с холестерином

В Австралии завершены первые испытания генной терапии на людях против сложных форм дислипидемии — нарушение нормального баланса жиров в крови. Исследование, проведенное Кардиологическим центром и Институтом кардиологии в штате Виктория, показало снижение холестерина и триглицеридов у пациентов.

Как проводилось испытание

В первой фазе клинического испытания генную терапию получили три пациента. На них кардиологи и генетики протестировали соединения CTX310 — экспериментальную терапию на основе системы CRISPR-Cas9 (технология редактирования генов, которую часто называют «генетическими ножницами»). Препарат предназначался для однократного использования.

Механизм работы основан на действии липидных наночастиц, которые доставляют компоненты CRISPR в клетки печени для целенаправленного «выключения» гена ANGPTL3. Это белок, который в основном вырабатывается в печени и играет важную роль в регуляции обмена липидов (жиров) в крови. Подавление этого гена приводит к снижению концентрации в крови липопротеинов низкой плотности (ЛПНП, или «плохого» холестерина) и триглицеридов — ключевых факторов риска развития ССЗ.

Эффект от нового лечения проявился в течение 14 дней после введения препарата. У участников наблюдалось резкое снижение концентраций как ЛПНП, так и триглицеридов. Результат сохранялся на протяжении 60 дней. Максимальная доза CTX310 обеспечила среднее снижение показателей ЛПНП на 50% и триглицеридов на 55% после однократного применения.

Какие перспективы у открытия

CTX310 — первая терапия, которой удалось снизить одновременно показатели ЛПНП-холестерина триглицеридов. По словам профессора Стивена Николса, руководителя исследования, такое лечение может изменить жизнь людей, подверженных риску ССЗ.

«Лучший способ борьбы с сердечно-сосудистыми заболеваниями — их профилактика. Возможность однократного лечения с долгосрочным эффектом может стать важным шагом в том, как мы предотвращаем ССЗ. Это упрощает лечение, снижает постоянные затраты, уменьшает нагрузку на систему здравоохранения — и все это при одновременном улучшении качества жизни человека», — заявил Николс.

Первые испытания на людях подтвердили, что терапия CTX310 безопасна. Если более масштабные исследования зафиксируют аналогичный результат, эта методика сможет ежегодно предотвращать миллионы смертей от болезней сердца и сосудов по всему миру. Врачи готовятся к следующему этапу: в конце 2025 — начале 2026 года начнутся испытания с участием большего количества пациентов из различных групп.